和谐生物科技控股有限公司(“和谐”)(纳斯达克股票代码：HRMY)，一家致力于为罕见病患者开发创新疗法并将其商业化的制药公司。尚未满足医疗需求的神经系统疾病宣布，是对第34届WAKIX®(匹立松剂)疗效和安全性数据的事后分析结果关联的专业睡眠协会(APSS)年度会议，称为“ SLEEP 2020”。会议实际上是从8月27日至30日举行的。Harmony在Virtual SLEEP 2020展馆中共展示了四张海报，其中三张是对WAKIX临床开发计划中功效和安全性数据的事后分析。
Harmony首席医学官杰弗里·戴诺(MD)表示：“我们很高兴参加今年的SLEEP 2020虚拟会议，并与医疗保健专业人员和睡眠医学界共享支持WAKIX的临床相关数据。”临床数据有助于进一步表征WAKIX的功效和安全性，以帮助医疗保健专业人员为其发作性睡病患者制定治疗方案。”
发作性睡病患者服用Pitolisant治疗期间白天过度嗜睡和精神错乱的反应时间
这张海报展示了事后分析的结果，该分析基于HARMONY 1和HARMONY CTP随机对照临床试验的汇总数据，研究了对垂体兴奋剂改善过度日间嗜睡(EDS)和减少脑瘫的反应时间。Pitolisant的最大剂量为35.6 mg / day，并比较了pitolisant与安慰剂的平均Epworth嗜睡量表(ESS)得分(两个研究中)和平均每周脑瘫发生率(WRC;在HARMONY CTP中)与基线的变化。
在HARMONY 1(pitolisant，n = 31;安慰剂，n = 30)和HARMONY CTP(pitolisant，n = 54;安慰剂，n = 51)试验中，从第2周开始，与安慰剂相比，pitolisant的ESS评分改善明显更大(LS平均差异-2.8; p = 0.015)和第3周(LS平均差异-2.0; p = 0.005)。在HARMONY CTP中，使用pitolisant的LS平均WRC在基线时为11.7，在治疗结束时为4.6，在安慰剂冲洗一周后为5.1。从第2周开始，使用匹立松和安慰剂相比，WRC的改善显着更大(LS平均差异，-5.3; p = 0.004)，并一直持续到治疗结束(LS平均差异，-6.2; p <0.001)。安慰剂冲洗后没有反弹性猝死的迹象(LS均值，-4.9; p = 0.027)。
吡咯西坦在发作性睡病症状高负担患者中的疗效
这项事后分析基于HARMONY 1和HARMONY CTP临床试验的汇总数据，研究了垂体兴奋剂在发作性睡病患者中的疗效，这些发作性睡病患者的基线EDS症状加重，并出现脑瘫。分析包括三个独立的患者亚组：ESS的基线评分> 16(pitolisant，n = 54;安慰剂，n = 54)，在维持觉醒测试(MWT)上的睡眠潜伏期≤8分钟(pitolisant，n = 59;安慰剂，n = 46)，且每周≥15次瘫痪发作(pitolisant，n = 20;安慰剂，n = 11)。
与安慰剂组(-2.6; p = 0.0002)相比，pitolisant(-6.1)的ESS与基线相比的平均变化显着更大。经pitolisant治疗的患者中有明显更高的百分比被归为治疗反应者：对于ESS评分降低≥3，pitolisant组为68.5%，而安慰剂组为35.2%(p = 0.0006);最终ESS得分≤10的比例分别为35.2%和9.3%(p = 0.0026)。与安慰剂(3.4分钟; p = 0.0089)相比，pitolisant(7.0分钟)在MWT上的平均睡眠潜伏期增加显着更大。与安慰剂(基线，20.9;最终，18.2)相比，pitolisant(基线，21.8;最终，3.9)的平均WRC降低明显更大。比率为0.35(95%CI，0.26-0.47; p <0.001)。分析人群中的不良事件与已知的pitolisant安全性相符。头痛是在pitolisant治疗的患者中最常见的不良事件(10.0–20.4%)。
发作性睡病患者服用Pitolisant的心脏安全性
第三次事后分析基于对HARMONY 1(8周)和HARMONY CTP(7周)临床试验以及12个月开放标签HARMONY的汇总分析，检查了与垂体兴奋剂相关的心脏安全事件3次试用。发作性睡病药物会引起心血管不良反应，因为在某些发作性睡病患者中，心血管疾病是合并症，这些患者对于发作性睡病和心血管疾病通常都需要终生药物治疗。
汇总分析包括166例患者(pitolisant，n = 85;安慰剂，n = 81)。从基线到治疗结束，心律变化的平均水平在使用匹罗利松时为-0.5次/分钟，在使用安慰剂时为-0.2次/分钟(LS平均差，-0.4; p = 0.744)。pitolisant与安慰剂的平均收缩压(LS平均差异，0.0; p = 0.983)和舒张压(LS平均差异，-0.6; p = 0.552)的平均变化也相似，QTc间隔的平均变化(LS平均差异) ，0.4; p = 0.911)。pitolisant引起的心脏不良事件包括心律增加(n = 4)，右束支传导阻滞(n = 1)，窦性心动过速(n = 1)和心(n = 1)，而安慰剂则包括血压升高(n = 1)。在长期研究中，第6个月(n = 70)的QTc间隔相对于基线的平均变化为3.1毫秒(n = 70)，第12个月的平均变化为6.1毫秒(n = 67);